南开新闻网讯(记者 丛敏)9月25日,南开大学移植医学研究院、天津市第一中心医院沈中阳、王树森研究组与合作者在生物学领域顶级期刊Cell发表研究论文,在国际上报道了首例移植化学重编程多能干细胞制备的胰岛,实现1型糖尿病患者功能性治愈。
糖尿病是全球范围内威胁人类健康的重大疾病之一。当前常用的治疗方法难以实现血糖的精准调控,导致多种并发症发生,严重影响患者的生活质量,甚至会危及生命。目前,胰岛移植临床疗效已经取得一定的进步,但胰腺供体短缺的问题,大大限制其广泛应用,人多能干细胞制备的胰岛细胞有望突破此瓶颈。
该研究在国际上首次报道了利用化学重编程诱导多能干细胞制备的胰岛细胞移植,治疗1型糖尿病的临床研究。首位患者在移植后恢复了内源自主性、生理性的血糖调控,移植75天后完全稳定地脱离胰岛素注射治疗,目前疗效已稳定持续1年以上。该研究初步证明化学重编程多能干细胞制备的胰岛细胞疗法安全有效,实现了1型糖尿病的临床功能性治愈。
多能干细胞具有无限增殖的特性和分化成生物体所有功能细胞类型的能力,是再生医学领域最为关键的“种子细胞”。该研究通过化学小分子调控的手段实现了将人体细胞重编程为诱导多能干细胞,开辟了人多潜能干细胞制备的全新途径,为再生医学提供了更为理想的细胞来源。
更为重要的是,化学重编程技术制备的功能细胞临床治疗疾病的成功,表明了化学重编程有望成为高效制备各种功能细胞类型的通用底层技术,为细胞治疗在重大疾病治疗上的广泛应用开辟了一条新的途径。这项临床研究建立在大量临床前研究和国家干细胞临床研究备案基础上,对糖尿病治疗策略的革新具有重要价值。
基于化学重编程多能干细胞治疗1型糖尿病的临床研究的示意图和治疗效果
南开大学移植医学研究院院长沈中阳教授,南开大学医学院博士生导师王树森教授为本文的共同通讯作者。王树森教授和南开大学医学院2020级博士研究生蔡湘衡为本文的共同第一作者,南开大学医学院2022级博士研究生詹壹翔为参与作者。南开大学为第一完成单位。
南开大学移植医学研究院成立于2020年12月,是由南开大学与天津市第一中心医院合作设立的研究机构,由我国著名器官移植专家沈中阳教授担任研究院院长。
论文链接:https://www.cell.com/cell/abstract/S0092-8674(24)01022-5
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